Są ferie, 10,5-letnia Hania jest po raz pierwszy sama na zimowisku. To skomplikowana logistycznie sprawa, bo dziewczynka jest chora na mukowiscydozę. Lista czynności, które musi codziennie wykonać, aby zachować dobrą kondycję zdrowia, jest naprawdę długa.
Przeraża rodziców, którzy ją spisują, a przyzwyczajeni do takiej codzienności niemal nie pamiętają, ile zabiegów to wymaga. Przeraża i wychowawczynię obozu, która decyduje się stanąć na wysokości zadania. Hania przeżywa swój pierwszy obóz bardzo. Jej mama też, bo w tym samym czasie dzieje się cud, dzięki któremu dziecko przestanie żyć z wyrokiem śmiertelnej choroby.
Co może zrobić mama dla chorego dziecka? Góry przenieść!
Jest 15 lutego. Hania dzwoni do mamy z zimowiska. W głosie słychać ekscytację dziecka, które świetnie się bawi w gronie rówieśników.
- Cześć mama, jak leci życie?
- Teraz już dobrze – odpowiada Ania, połykając łzy szczęścia.
Hania nie wie jeszcze, że właśnie dokonał się prawdziwy przełom w leczeniu mukowiscydozy w Polsce. Wie jedynie, że wydarzyło się to na świecie, ponad 2 lata temu. Ania chce opowiedzieć o tym córce osobiście, jak wróci z obozu.
Co takiego się stało? Ministerstwo Zdrowia ogłosiło, że od 1 marca będzie w Polsce refundowany lek Kaftrio - prawdziwy przełom, cud medycyny, który zmieni oblicze choroby. Lek będzie refundowany dla dzieci od 12 roku życia. Hani brakować będzie jeszcze 1,5 roku ponieważ we wrześniu 2021 skończyła 10 lat. Jednak jest szansa i dla Hani, że od stycznia Kaftrio będzie refundowany dla dzieci w wieku od 6 do 11 lat.
- Czekaliśmy ponad 10 lat - poczekamy jeszcze chwilę. Chociaż słabo wychodzi mi to czekanie – śmieje się Ania. – 15 lutego 2022 na zawsze zapisał się w mojej pamięci – dodaje wzruszona.
Ania Cisowska miała niemały wpływ na to, że lek trafił na listę refundacyjną. 10 lat temu, gdy na świat przyszła Hania, mukowiscydoza była dla dziecka wyrokiem.
Game changer
- Walczyliśmy o refundację leku, który działa na przyczynę mukowiscydozy. Nie sprawia wprawdzie, że ta choroba znika, ale działa na jej przyczynę. Do niedawna nie było terapii przyczynowych, a mukowiscydozę leczyło się tylko objawowo. Mediana zgonów w Polsce wynosiła – a mówię to już w czasie przeszłym – 24 lata. Umierali bardzo młodzi ludzie – wyjaśnia nam Ania Cisowska.
Kaftrio jest więc przełomową terapią. Dlatego nazywa się go game changerem. Całkowicie zmienia oblicze choroby, ze śmiertelnej czyniąc ją przewlekłą.
Lek daje dobre rokowania. Oczywiście, nadal nie wiadomo, jaki efekt osiągnie w perspektywie długoterminowej, bowiem na rynku Kaftrio dostępny jest zaledwie od ponad 2 lat. Jednak już pierwsze podanie tabletki daje spektakularne rezultaty. Po paru tygodniach chorzy są wykreślani z listy osób kwalifikowanych do przeszczepu płuca. Bez wątpienia zatem lek przedłuży życie, choć nie ma na razie twardych danych mówiących o tym, jak bardzo.
Piętno choroby śmiertelnej przestało im ciążyć
- Dla mnie jest to gigantyczna ulga. To jest tak, jakbym zaczęła nowe życie – mówi mama Hani. Gdy pytam o miesięczne koszty leczenia, podaje astronomiczną kwotę 86 tysięcy złotych.
Na mukowiscydozę pojawiły się jeszcze trzy inne leki. Każdy z nich działa na inny rodzaj mutacji, których jest aż 2000. Co więcej, chory dziedziczy po każdym z rodziców po jednej mutacji. Kombinacji jest zatem nieprawdopodobna liczba. Te leki są dedykowane do określonych grup pacjentów. Dwa wcześniejsze leki są już długo na rynku i nie są tak spektakularne. Kaftrio jest skuteczny w przypadku 90% osób chorych na mukowiscydozę. To prawdziwy cud medycyny.
W Polsce na mukowiscydozę choruje ok. 2000 osób. Stąd też nazwa ruchu społecznego, który założyła gliwiczanka i który współtworzą inni rodzice i chorzy na mukowiscydozę – 2000 powodów. Ruch założony został 2,5 roku temu. Anna wyjaśnia, że powołała ruch pod wpływem impulsu wynikającego z chęci przyspieszenia prac nad refundacją. Później sprawy nabrały tempa. Kaftrio został zarejestrowany w Unii Europejskiej przez EMA, co otwierało drogę do działań na rzecz refundacji tego leku w Polsce. To producent inicjuje wprowadzenie danego leku na krajowy rynek. I na tego producenta właśnie oraz na Ministerstwo Zdrowia ruch 2000 powodów postanowił wywrzeć presję.
- Organizowaliśmy manifestacje pod siedzibą producenta, braliśmy udział w marszach pod Ministerstwo Zdrowia, spotykaliśmy się z ministrem, byliśmy z nim cały czas w kontakcie – wylicza Cisowska, podkreślając, że wiceminister Maciej Miłkowski okazał się człowiekiem pełnym empatii.
Nie wszyscy mogą się cieszyć
- Bardzo wierzyłam w to, że uda nam się doprowadzić do refundacji leku, ale rezultat jest powyżej moich oczekiwań. Nie sądziłam, że zostanie wynaleziona tak skuteczna i spektakularna terapia w trakcie życia Hani. Gdy przyszła na świat nie było żadnych szans. Pojawiały się badania kliniczne, ale na lekach, które nie dotyczyły Hani. Dla nas 10 lat temu ta choroba była wyrokiem na nasze dziecko. Wynalezienie leku to zmieniło – mówi ze wzruszeniem.
Do niedawna rodzina Hani rozważała emigrację do Niemiec, gdzie lek jest refundowany i dostępny za kilka euro, albo sprowadzanie leków generycznych z Argentyny, w której nie obowiązuje prawo patentowe i można je tam legalnie produkować. Z Argentyny przywieźć można 5 opakowań na własny użytek. Wielu rodziców dzieci chorych na mukowiscydozę w ten sposób musiało pozyskiwać leki.
Rodzice spotkali się online 15 lutego. Wznieśli symboliczny toast, polały się łzy. Z 2000 chorych około 1000 otrzyma leczenie na bazie obecnych wskazań dotyczących kategorii wiekowych. Po rozszerzeniu refundacji do tej liczby dołączy jeszcze kilkaset dzieci. Natomiast nadal około 10-20% pacjentów pozostaje bez leku, bowiem na ich zestaw mutacji jeszcze go nie ma.
- Wiem, że jest to bardzo trudny czas dla osób, które nie mogą się cieszyć naszą radością – zauważa Anna Cisowska. – Na całym świecie trwają badania i jestem przekonana, że to tylko kwestia czasu, gdy pojawią się leki dla wszystkich chorych na mukowiscydozę – dodaje. Radość przeplata się ze smutkiem.
Adriana Urgacz-Kuźniak
Komentarze (0) Skomentuj